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新華社

我國科學(xué)家在干細(xì)胞治療糖尿病研究中獲得重要進(jìn)展

有望成為治愈1型糖尿病更為理想的治療方案

新華社天津電（記者張建新）我國科學(xué)家在干細(xì)胞治療糖尿病研究中獲得重要進(jìn)展，由北京大學(xué)鄧宏魁研究團(tuán)隊、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院彭小忠研究團(tuán)隊和天津市第一中心醫(yī)院沈中陽研究團(tuán)隊合作，解決了高效誘導(dǎo)人多能干細(xì)胞（IPS）分化成為功能成熟的胰島細(xì)胞的難題，有望在將來成為治愈1型糖尿病更為理想的治療方案。

研究團(tuán)隊利用臨床前期靈長類糖尿病動物模型，系統(tǒng)性評價了IPS來源的胰島移植治療糖尿病的安全性和有效性，為進(jìn)一步規(guī)范化實施IPS來源的胰島移植治療糖尿病臨床研究奠定了堅實的基礎(chǔ)。

相關(guān)研究成果2月4日在線發(fā)表于國際權(quán)威期刊《自然·醫(yī)學(xué)》。

1型糖尿病是由于免疫系統(tǒng)破壞了產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞，患者依賴胰島素治療，但長期胰島素治療仍然不能避免糖尿病并發(fā)癥的發(fā)生和發(fā)展，并且胰島素用量過高會導(dǎo)致低血糖發(fā)作，嚴(yán)重者可以威脅患者生命。雖然胰島移植可以有效治療1型糖尿病，顯著降低糖尿病嚴(yán)重并發(fā)癥的發(fā)生和發(fā)展，但適合胰島移植的胰腺供體嚴(yán)重短缺，限制了胰島移植臨床廣泛應(yīng)用。

IPS是具有多項分化潛能的干細(xì)胞，可以在體外通過誘導(dǎo)分化成為功能成熟的胰島細(xì)胞，但分化效率低下一直是阻礙其發(fā)展的重要瓶頸。鄧宏魁研究團(tuán)隊大幅度優(yōu)化了IPS向胰島細(xì)胞的分化方案，重點解決了如何高效率地誘導(dǎo)從胰腺前體細(xì)胞向胰島內(nèi)分泌細(xì)胞命運特化的技術(shù)難題，從而使體外大規(guī)模制備功能成熟的胰島細(xì)胞成為可能。

研究團(tuán)隊通過臨床前期靈長類糖尿病模型，將人IPS來源的胰島移植給糖尿病恒河猴，受體猴血糖控制水平較移植前得到明顯改善，糖化血紅蛋白顯著下降，并且病理學(xué)檢測結(jié)果顯示移植的胰島細(xì)胞存活并保持良好的功能。更為重要的是，研究團(tuán)隊在靈長類動物實驗周期內(nèi)，未發(fā)現(xiàn)移植細(xì)胞發(fā)生致瘤現(xiàn)象，初步驗證了人IPS來源的胰島移植治療方案的安全性。

糖尿病應(yīng)該是我們在日常生活中比較常見的一種慢性疾病了，很多人出現(xiàn)糖尿病通常都是由于飲食不注意所導(dǎo)致的體內(nèi)血糖出現(xiàn)升高、沒有得到及時緩解，從而造成糖尿病的情況。

國際糖尿病聯(lián)盟發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，全球有4.25億的成人(20~79歲)是糖尿病患者。如此龐大的人群，直接把糖尿病“推向了” 患病人數(shù)世界第一的 “位置”。在其中，我國“貢獻(xiàn)的”力量最大，中國糖尿病的患病人數(shù)為1.4億，因為其勢頭正勁，預(yù)估，到了2045年時，患病人數(shù)將會增至1.7億。

2000年-2045年中國糖尿病報告

在傳統(tǒng)的治療方式中，無論1型糖尿病，還是2型糖尿病都不可治愈，治療以控制病情進(jìn)展、預(yù)防嚴(yán)重危及患者健康的并發(fā)癥發(fā)生為目標(biāo)。1型糖尿病必須終生依靠注射胰島素調(diào)節(jié)血糖，2型糖尿病在尚未達(dá)到確診的階段，通過飲食調(diào)節(jié)和運動等措施有可能使血糖恢復(fù)正常，而長期患2型糖尿病者，生活方式改善無法逆轉(zhuǎn)病情，需要終生藥物治療。

糖尿病并發(fā)癥也大多難以治愈，或緩慢進(jìn)展，或反復(fù)發(fā)生。糖尿病會引起血管和神經(jīng)發(fā)生病變，而出現(xiàn)各種并發(fā)癥，嚴(yán)重威脅患者的健康和生命。

中樞神經(jīng)病變會使腦的老化加快，引起老年性癡呆。

自主神經(jīng)病變會影響多臟器的功能調(diào)節(jié)等一系列復(fù)雜的病變。

周圍神經(jīng)病變會使患者痛覺喪失，受傷或患部分疾病時無法及時發(fā)現(xiàn)，貽誤病情。

周圍血管病變會使血管閉塞，血流中斷，而使肢體出現(xiàn)潰瘍甚至壞死，最終不得不截肢。

糖尿病視網(wǎng)膜病變可使患者視力逐漸降低，直至失明。

糖尿病腎病會緩慢進(jìn)展為腎衰竭，需要透析或腎移植。

糖尿病對血管的影響還會使各種心腦血管病慢性病發(fā)生風(fēng)險增加。

此外，血糖升高會使感染難以治愈，使傷口難以愈合，給很多疾病治療造成困難。而糖尿病及治療導(dǎo)致血糖過高或過低，也可直接引起患者死亡。

我國科學(xué)家在干細(xì)胞治療糖尿病研究中獲得重要進(jìn)展，為進(jìn)一步驗證臨床有效性和安全性增添了證據(jù)。未來，在干細(xì)胞廣泛應(yīng)用于糖尿病的臨床治療之前，仍有許多挑戰(zhàn)需要克服，如最合適的干細(xì)胞來源、劑量和途徑以達(dá)到臨床療效。另一個關(guān)鍵問題是干細(xì)胞治療的成本效益。相信隨著這些問題的解決，干細(xì)胞最終將為功能性治愈糖尿病提供新武器。